भक्ती बिसुरे
औषधे आणि वैद्यकीय चाचण्यांच्या किमती या नेहमीच जगाच्या कानाकोपऱ्यातील प्रत्येक सर्वसामान्य माणसाला धडकी भरवत असतात. किमती कितीही अवाच्या सवा असल्या, तरी औषधे घेण्याशिवाय गत्यंतर नसल्यामुळे अनेकदा नागरिक खिशावर येणारा ताण सोसत आपल्या रुग्णाला बरे करण्यास प्राधान्य देतात, किमान तसा प्रयत्न करतात. मात्र, अगदी अलीकडेच अमेरिकन एफडीएने मान्यता दिलेल्या एका औषधाची किंमत ही कदाचित गर्भश्रीमंतांच्याही घशाला कोरड पाडेल अशी आहे. आनुवंशिकतेने होणाऱ्या हिमोफिलिया या रक्तविकारावर हे औषध गुणकारी असल्याचे त्याच्या चाचण्यांमधून स्पष्ट झाले आहे आणि त्याची किंमत ३.५ दशलक्ष अमेरिकन डॉलर म्हणजेच तब्बल २८ कोटी भारतीय रुपये एवढी आहे. त्यामुळेच जगातील सर्वात महागडे औषध असा लौकिक या औषधाने प्राप्त केला आहे. ‘नेचर’ या जगप्रसिद्ध नियतकालिकाने याबाबत शोधनिबंध प्रकाशित केला असून या क्रांतिकारी संशोधनाची दखल जगातील सर्वच माध्यमांकडून घेण्यात येत आहे.
आजार कोणता, औषध काय?
मानवामध्ये आनुवंशिकतेने आढळणाऱ्या, रक्त गोठण्याशी संबंधित असलेल्या या आजाराला हिमोफिलिया असे म्हणतात. भारतासह जगातील सगळय़ा देशांमध्ये या रक्तविकाराने ग्रासलेले रुग्ण मोठय़ा संख्येने आढळतात. थोडक्यात, हा दुर्मीळ आजार नाही. रक्त न गोठण्याचा आजार म्हणजे हिमोफिलिया. दाढी करताना लागलेले ब्लेड असो किंवा भाजी चिरताना लागलेली सुरी, दैनंदिन जीवनातील या गोष्टींदरम्यान झालेल्या जखमेतून येणारे रक्त एका ठरावीक वेळेत थांबते. म्हणजेच, जखमेच्या तोंडाशी रक्त गोठण्याची क्रिया घडते आणि रक्तस्राव थांबतो. हिमोफिलियाच्या रुग्णांमध्ये तो थांबत नाही. सांध्यांवर होणारा परिणाम हा हिमोफिलियाच्या रुग्णांना होणारा प्रमुख त्रास आहे. रुग्णांच्या गुडघ्यांची झीज होणे, गुडघे दुखणे, सूज येणे या गोष्टी प्रामुख्याने दिसून येतात. कोणतीही लहानशी जखम किंवा दुखापतही मोठय़ा आजाराला निमंत्रण देते. त्यामुळे अशा रुग्णांनी खबरदारी घेणे अत्यावश्यक ठरते. ज्या रुग्णांमध्ये आजाराची तीव्रता अधिक असते त्यांना गुडघा, घोटा, कोपर, खांदा, कंबरेचा सांधा या ठिकाणी तसेच मेंदूमध्ये रक्तस्रावाचा धोका असतो. योग्य निदान आणि नियमित उपचार न झाल्यास रुग्ण दगावण्याचा धोका असतो. हा आजार संपूर्ण बरा करणारे आणि सर्वसामान्यांना परवडतील असे औषधोपचार आजही उपलब्ध नाहीत. मात्र, तो नियंत्रणात ठेवण्यास उपयुक्त औषधोपचार आहेत. अमेरिकन एफडीएने नुकतीच मान्यता दिलेली जीन थेरपी ही एकाच टप्प्यातील उपचारपद्धती आहे, तिच्यामुळे हिमोफिलिया पूर्ण बरा होणार असल्याचा दावा करण्यात येत आहे, मात्र तिच्यासाठी येणारा खर्च हा तब्बल २८ कोटी रुपये एवढा असल्यामुळे तो सर्वसामान्यांना परवडणारा नाही, हे स्पष्ट आहे.
परिणामकारकतेच्या दाव्यात तथ्य किती?
हिमोफिलिया बरा करणारे आणि जगातील सर्वात महागडे औषध अशी ख्याती असलेल्या या औषधाची निर्मिती पेनसिल्वानिया येथील सीएसएल बेहरिंग या औषध उत्पादक कंपनीने केली आहे. हिमोफिलियाच्या रुग्णांना सध्या तात्पुरत्या उपचारांचा भाग म्हणून सातत्याने शरीरातील रक्त गोठवण्याच्या प्रक्रियेत महत्त्वाचे योगदान देणारा क फॅक्टर (रक्तघटक) इंजेक्शनद्वारे टोचून घ्यावा लागतो. हेमजेनिक्सचा एकच डोस घेतल्यास मध्यम ते गंभीर हिमोफिलिया असलेल्या रुग्णांना किमान आठ वर्ष ते जास्त काळापर्यंत अनियंत्रित रक्तस्रावापासून संरक्षण प्राप्त होणार आहे. तशी माहिती आतापर्यंत करण्यात आलेल्या वैद्यकीय चाचण्यांमधून (क्लिनिकल ट्रायल्स) समोर आली आहे. औषध उत्पादक कंपनीने आपल्या निवेदनात म्हटल्याप्रमाणे अमेरिकेतील हिमोफिलिया रुग्णांच्या उपचारांसाठी लागणाऱ्या क फॅक्टरवरील एकूण खर्च पाहता कायमस्वरूपी उपचारांसाठी होणारा खर्च हा नगण्य आहे. कॅनडातील मॉन्ट्रियल येथील वल्र्ड फेडरेशन ऑफ हिमोफिलियाचे उपाध्यक्ष ग्लेन पियर्स यांनी हिमोफिलियावरील अमेरिकेतील उपचार अत्यंत महागडे असल्याचे म्हटले आहे. मात्र, त्याच वेळी अल्प आणि मध्यम उत्पन्न गटांतील देशांसाठीही कायमस्वरूपी उपचारांचा खर्च अजिबात परवडणारा नसल्याचे ते स्पष्ट करतात.
औषध चाचण्या आणि निष्कर्ष?
हेमजेनिक्स या औषधाच्या क्लिनिकल ट्रायल हिमोफिलिया बी या आजाराच्या ५४ रुग्णांवर करण्यात आल्या. औषधाची पहिली आणि एकमेव मात्रा घेतल्यानंतर या व्यक्तींमध्ये दिसणाऱ्या रक्तस्रावाच्या घटनांमध्ये वार्षिक सुमारे ५४ टक्के घट झाली. सुमारे ९४ टक्के नागरिकांनी चाचणीत सहभाग घेतल्यानंतर दोन वर्षांच्या आत फॅक्टर टोचून घेणे बंद केल्याचे समोर आले आहे. कारण बहुसंख्य रुग्णांमध्ये फॅक्टर निर्मितीची प्रक्रिया सुरू झाली आणि प्रमाण स्थिरावल्याचे दिसून आले. अर्थात या रुग्णांना भविष्यात कोणतीही मोठी दुखापत किंवा मोठी शस्त्रक्रिया यांपैकी कशाची गरज भासणार असल्यास अतिरिक्त फॅक्टर लागणे शक्य असल्याचेही संशोधकांनी स्पष्ट केले आहे. गेली आठ वर्षे या चाचण्या सुरू आहेत. भविष्यात याबाबत आणखी काही निष्कर्ष पुढे येण्याची शक्यताही नाकारता येत नाही.
आव्हान मात्र कायम?
हिमोफिलियाने ग्रासलेल्या एकूण रुग्णांपैकी केवळ १५ टक्के रुग्णांना हिमोफिलिया बी ने ग्रासले आहे. उर्वरित बहुतेकांना हिमोफिलिया ए आहे. हिमोफिलिया ए च्या रुग्णांना फॅक्टर श्ककक ची गरज भासते. हिमोफिलिया ए ने ग्रासलेल्या रुग्णांवर उपचारांसाठी झालेल्या जीन थेरपी क्लिनिकल चाचण्यांचा पहिल्या निष्कर्षांवर आधारित अर्ज अमेरिकन एफडीएकडून नाकारण्यात आला आहे. हिमोफिलिया ए या प्रकारावरील उपचार अद्याप नजरेच्या टप्प्यात नसले, तरी हिमोफिलिया बी वरील जीन थेरपीचा पर्याय हा क्रांतिकारी आहे. रुग्णांच्या आयुष्याला कलाटणी देणारे हे संशोधन असले, तरी उपलब्ध उपचारपद्धतीची किंमत हा नेहमीच आव्हानात्मक मुद्दा राहणार असल्याचे वैद्यकीय वर्तुळाकडून स्पष्ट करण्यात येत आहे.
