दुर्मिळ आजारांवरील उपचारांअभावी ३० टक्के मुलांना पहिल्या पाच वर्षात गमवावा लागतो जीव!

या कार्यक्रमात वैद्यकीय तज्ज्ञ, संशोधक, रुग्णाचे कुटुंबिय व नातेवाईक असे सुमारे ५०० व्यक्ती सहभागी झाले होते. या कार्यक्रमाच्या उद्घाटन समारंभात केंद्रीय आरोग्य महासंचालक डॉ. बी.एस. चरण, प्रसन्ना शिरोळ(सह-संस्थापक आणि बोर्ड डायरेक्टर- ऑर्गनायझेशन फॉर रेअर डिसीज इंडिया), रुमाना हमीद, बाई जेरबाई वाडिया हॉस्पिटल फॉर चिल्ड्रनच्या सीईओ डॉ. मिनी बोधनवाला, वैद्यकीय  संचालिका डॉ. सुधा राव, प्राध्यापक व बालरोग शस्रक्रिया विभाग प्रमुख डॉ. प्रज्ञा बेंद्रे आदी मान्यवर उपस्थित होते.

बाई जेरबाई वाडिया हॉस्पिटल फॉर चिल्ड्रनच्या सीईओ डॉ. मिनी बोधनवाला सांगतात की, या वर्षीची थीम क्युअर अँड केअर फॉर द रेअर अशी आहे, यात वाडिया हॉस्पिटल आणखी एक सी जोडू शकते आणि ते म्हणजे कम्पेशन अँड क्युअर अँड केअर फॉर द रेअर. गेल्या चार वर्षांत, रुग्णालयाने दुर्मिळ आजारांनी ग्रस्त पाच हजाराहून  अधिक मुलांना विशेष उपचार दिले आहेत. याठिकाणी मला हे अधोरेखीत करावेसे वाटते का येत्या काळात आम्ही बाल कर्करोग ज्यामध्ये अस्थिमज्जा प्रत्यारोपण आणि इतर दुर्मिळ आजारांचा समावेश असेल अशा प्रकरणांवर यशस्वी उपचार करायचे आहेत.

मुलांमधील दुर्मिळ आजारांवरील पहिल्या राष्ट्रीय परिषदेच्या वैद्यकीय संचालक आणि आयोजन अध्यक्षा डॉ. सुधा राव सांगतात की, दुर्मिळ आजार असामान्य असू शकतात, परंतु यावर तातडीने उपचारांची गरज भासते.  ही परिषद केवळ वैज्ञानिक प्रगतीवर चर्चा करणारी नव्हती तर दुर्मिळ आजारांवर यशस्वी उपचार करण्याबाबत अचुक यंत्रणा राबविण्याबाबतही याठिकाणी खास चर्चा करण्यात आली.

या परिषदेत दुर्मिळ आजारांचे व्यवस्थापन, संशोधनातील प्रगती आणि रुग्णसेवेच्या महत्त्वाच्या पैलूंवर अनेक अभ्यासपूर्ण सत्रे आयोजित करण्यात आली. तज्ञांनी वेळीच निदान, उपचारांमधील आव्हाने आणि आरोग्यसेवे विषयी आपली मतं याठिकाणी मांडली. या सत्रांनी अर्थपूर्ण चर्चा करण्यासाठी एक व्यासपीठ उपलब्ध करून दिले, ज्यामुळे वैद्यकीय तज्ज्ञ आणि रुग्ण दोघांनाही सक्षम करण्याचा प्रयत्न करण्यात आला. या राष्ट्रीय सितरावरील परिषदेचे आयोजन केल्याबद्दल मी वाडिया हॉस्पिटलचे डॉ चरण यांनी कौतुक केले.

या राष्ट्रीय परिषदेत मुलांमध्ये दुर्मिळ आजार – त्यासंबंधीत असलेल्या वैद्यकीय गरजा याविषयी डॉ. बी.एस. चरण यांचे विशेष सत्र आयोजित करण्यात आले होते. ते सांगतात की, डब्ल्यूएचओनुसार दुर्मिळ आजाराची व्याख्या अशी आहे जी प्रति १००,००० लोकसंख्येमागे ६५ पेक्षा कमी लोकांना प्रभावित करते. जगभरात, ७००० हून अधिक प्रकारचे दुर्मिळ आजार अस्तित्वात आहेत, त्यापैकी ५,५०० दुर्मिळ आजार आयसीडी-११ अंतर्गत निदान केले जातात. ५०-७० टक्के आजार हे बालरोगांमुळे उद्भवतात, तर ८० टक्के अनुवांशिक कारणांमुळे उद्भवतात. अनुवांशिकतेव्यतिरिक्त दुर्मिळ संसर्ग (बॅक्टेरिया किंवा विषाणू), दुर्मिळ ऍलर्जीक प्रतिक्रिया आणि दुर्मिळ कर्करोग यांचा समावेश होतो. दुर्मिळ आजार असलेल्या ३० टक्के मुलांचा मृत्यू होतो. उपचारांच्या अभावामुळे  ते जम्मानंतरच्या पहिल्या पाच वर्षांपूर्वीच मृत पावतात. दुर्मिळ आजारांपैकी फक्त ५ टक्के आजारांवर उपचार उपलब्ध आहेत. वेळीच निदान आणि उपचारांमुळे आजारपण आणि मृत्युदर लक्षणीयरीत्या कमी होऊ शकतो.

डॉ. चरण यांनी निदानातील आव्हानांबद्दल बोलताना सांगितले की, दुर्मिळ आजार असलेल्या रुग्णाला ७ पेक्षा जास्त डॉक्टरांकडे जावे लागते आणि अचूक निदान करण्यासाठी ४.८ वर्षे घालवावी लागतात. ४० टक्के रुग्णांचे निदान किमान एकदा तरी चुकीचे होते. पायाभूत सुविधा आणि आधुनिक यंत्रणेच्या अभावामुळे निदानात विलंब होतो. निदान होणाऱ्या दुर्मिळ आजारांपैकी ५टक्के पेक्षा कमी आजारांवर उपचार उपलब्ध आहेत. जेव्हा उपचार मंजूर केले जातात, तेव्हा औषधाची किंमत  न परवडणारी म्हणजेच अतिशय महाग असतात, दुर्मिळ आजारांची औषधे सामान्य औषधांपेक्षा १३.८ पट अधिक महाग असल्याचे नोंदवले जाते.

परिषदेचे आणखी एक आकर्षण म्हणजे “हम साथ साथ हैं” – नेव्हिगेटिंग थ्रू द जर्नी हे मुलं आणि रुग्णांसाठी समर्पित समर्थन सत्र, ऑर्गनायझेशन फॉर रेअर डिसीज इंडियाच्या सहकार्याने आयोजित केलेली एक विशेष कार्यशाळा आहे. या सत्राला उत्तम प्रतिसाद मिळाला. दुर्मिळ आजार असलेल्या मुलांनी आणि त्यांच्या पालकांनी धैर्याने त्यांचे प्रवास सर्वांसमोर मांडला.

याठिकाणी परिषदेत सहभागी झालेल्यांपैकी मुंबईतील यश भवाळ, जो एका दुर्मिळ आजाराने ग्रस्त होता त्याने आपला प्रवासाचा अनुभव सांगितला. तो म्हणाला, मला डिसेंबर २०२१ मध्ये अप्लास्टिक अॅनिमियाचे निदान झाले, ही एक अशी स्थिती आहे जी तुमच्या शरीरात पुरेसे नवीन रक्तपेशी तयार होणे बंद झाल्यावर होते. मी १५ वर्षांचा होतो आणि वाडिया हॉस्पिटलमध्ये माझे बोन मॅरो ट्रान्सप्लांट झाले आणि आता मी बरा आहे. योग्य उपचार, आपल्या डॉक्टरांवर विश्वास आणि योग्य पाठिंबा यामुळे हे शक्य झाले. मी आता १८ वर्षांचा आहे आणि एक सामान्य जीवन जगत आहे आणि भविष्यात एक यशस्वी सर्जन बनून गरजूंची सेवा करण्याची माझी इच्छा आहे. मला मवे आयुष्य मिळवून दिल्याबद्दल मी वाडिया हॉस्पिटलचे आभार मानतो.

इंदोरची मात्र सध्या मुंबईत एमबीए करत असलेली काव्या जुल्का देखील याठिकांनी उपस्थित होती. ती सांगते. मी डायमंड ब्लॅकफॅन अॅनिमियाशी झुंजत आहे आणि वाडिया हॉस्पिटलने आयोजित केलेले सपोर्ट ग्रुप सत्र खुप प्रोत्साहन देणारे आहे आणि दुर्मिळ आजारांबद्दल जागरूकता वाढविण्यात याची महत्त्वाची भूमिका आहे. मुंबईची १४ वर्षांची केया हटकर, जी स्पाइनल मस्क्युलर अ‍ॅट्रोफी (एसएमए) या अनुवांशिक विकाराने ग्रस्त आहे, तिने तिचा प्रवास शेअर केला आणि इतरांना प्रोत्साहन दिले,सपोर्ट ग्रुपच्या माध्यमातून जागरूकता निर्माण केली जाते आणि प्रेरणादायी अनुभव ऐकून पालकांना आशा मिळते.  वाडिया हॉस्पिटलने घेतलेल्या या उपक्रमाचा देशभर विस्तार झाला पाहिजे, ज्यामुळे सर्वत्र कुटुंबांना त्यांच्या मुलांना पाठिंबा देत त्यांना प्रोत्साहित केले पाहिजे.

परिषदेच्या दुसऱ्या दिवशी केअर फॉर द रेअर – वर्किंग टुगेदर फॉर अ सस्टेनेबल फ्युचर, रेअर अ‍ॅनिमिया, थेरपी फॉर स्पाइनल मस्क्युलर अ‍ॅट्रोफी , इम्युनोडेफिशियन्सी अँड बोन मॅरो ट्रान्सप्लांट आणि जेनेटिक कौन्सिलिंग – अ ब्रिज अँड बॉन्डिंग विथ रेअर डिसीज फॅमिलीज यांचा समावेश होता. या सत्रांनी  उपस्थितांना मार्गदर्शन केले.